Obeležen Svetski dan Dišenove mišićne distrofije: Ovo je bila tema okruglog stola (FOTO)

Jedinstvena terapija za obolele od Dišenove mišićne distrofije (DMD) još uvek ne postoji, ali inovativne terapije daju razloga za optimizam.

Ove terapije ne mogu da izleče bolest, ali mogu da uspore progresiju. Jedna od tih je inovatvna terapija pod nazivom Duvizat (Givinostat), a procedura za registraciju je pokrenuta i u našoj zemlji. 

Jedna od devet kliničkih studija za DMD koje su u poslednjih nekoliko godina sprovedene u Srbiji upravo se odnosi na primenu lek Givinostat i obuhvata pet dečaka sa ovom dijagnozom. Da je lek delotvoran uverila se cela DMD zajednica. Dečaci hodaju, dobro se osećaju i vidno su bolje od dečaka njihovih godina.

Svetski dan Dišenove mišićne distrofije (DMD) ustanovljen 2014. godine obeležava se svake godine 7. septembra širom sveta u cilju podizanja svesti i skretanja pažnje javnosti na ovo oboljenje, kao i na sve probleme sa kojima se oboleli susreću.

Savez distrofičara Srbije obeležio je Svetski dan Dišenove mišićne distrofije u okviru programa „JEDNAKO VREDNI“ i kampanje SRBIJA BEZ BARIJERA, uz finansijsku podršku Ministarstva za rad, zapošljavanje, boračka i socijalna pitanja, Sektora za zaštitu osoba sa invaliditetom.

Foto: Privatna arhiva

Dan Dišenove mišićne distrofije se ove godine širom sveta obeležava pod sloganom „Porodica – srce nege“.

Tim povodom u Savezu distrofičara Srbije, 8. septembra je održan okrugli sto na temu „Nove terapijske mogućnosti kroz kliničke studije i registrovane lekove za obolele od Dišenove mišićne distrofije“.

O mogućnostima koje donose novi terapijski pristupi govorili su istaknuti stručnjaci, prof. dr Vedrana Rašić Milić i dr Ana Kosać sa Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu, uz učešće oko 25 osoba – roditelja i dece obolele od distrofije, kao i predstavnika udruženja.

Najviše reči je bilo o inovativnom leku Duvizat (Givinostat) koji je najpre registrovan u Americi 2024. godine, a potom i u Evropskoj uniji. U Srbiji je pokrenuta procedura za registraciju ovog leka koji deluje tako što direktno utiče na patogene procese sa ciljem smanjenja upala, slabljenja i gubitka mišićnog tkiva.

Foto: Privatna arhiva

Kako se čulo tokom okruglog stola, u pitanju je oralni lek u vidu sirupa, a namenjen je dečacima starijim od 6 godina, sa svim genskim varijantama kod DMD-a. Nuspojave upotrebe leka su blage i mogu se kontrolisati korigovanjem doze.

Pitanja za doktorke su se odnosila na situaciju u našoj zemlji i kada realno može da se očekuje da lek bude dostupan i u Srbiji. Ono što je dobro je da je zahtev za odobrenje leka u Srbiji već poslat na razmatranje Republičkoj stručnoj komisiji za retke bolesti.

Očekuje se pozitivno mišljenje, ali strepnju za pacijente unosi neizvesnost da li će odobrenje obuhvatiti i dečake i mladiće koji ne hodaju. Benefit terapije je dokazan i za stanje ruku, srca, dijafragme što je veoma značajno za sve.

Foto: Privatna arhiva

Pre početka okruglog stola, predstavnik Minstarstva zad, zapoljšavanj, boračka i socijalna pitanja donirao je računarsku opremu Savezu distrofičara Srbije i slikarski pribor Aleksandru Rakiću, prenosi Pink.rs.