SRBIJA OTVORILA PUT ZA UVOZ NAPREDNE TERAPIJE ZA LEČENJE RETKIH BOLESTI! Evo šta to znači

Izvršene su izmene Pravilnika o načinu kontrole kvaliteta lekova i medicinskih sredstava, kojim će biti omogućen uvoz naprednih terapija. To se odnosi na lekove za gensku terapiju, lekove za somatsku ćelijsku terapiju i lekove dobijene iz tkiva bioinženjeringom. Sa spiska navedenog domaćoj javnosti najpoznatija je prva. Sinonim za ovu vrstu napredne terapije jeste zolgensma, terapija za spinalnu mišićnu atrofiju. Reč je o mnogo puta spomenutoj genskoj terapiji koja se dosad primala isključivo u inostranstvu i za koju je prikupljan basnoslovan novac

Dakle, značaj uvedenih izmena u Pravilnik o načinu kontrole kvaliteta lekova i medicinskih sredstava ogleda se u otvaranju mogućnosti za uvoz genske i druge dve navedene terapije. To znači da će u jednom momentu u budućnosti genska terapija biti dostupna u granicama Srbije, te da će biti pokrivena sredstvima iz Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje (RFZO). To dalje znači da su unete izmene Pravilnika zapravo početak kraja lečenja dece SMS-om, kako se o prikupljanje pomoći za lečenje u javnosti govori.

- Pravilnik je postojao od ranije, ali su u njega sad unete izmene koje omogućuju da se u jednom trenutku pokrene uvođenje genske terapije - rekla je predsednica Nacionalne organizacije za retke bolesti Srbije (NORBS) Olivera Jovović za Telegraf.rs, navodeći da su ove izmene u fokusu NORBS-a već duže vreme, te da su u Službenom glasniku objavljene 19. avgusta, otkada i stupaju na snagu.

Kako dodaje, problem sa Pravilnikom bio je u tome što je postojao uslov koji npr. genska terapija zbog svoje specifičnosti ne može da ispuni.

- Po jedan uzorak svake serije uvezene terapije morao je da se da na analizu - objašnjava ističući koja su ograničenja:

- Kod genske terapije to nije izvodljivo, jer se jednokratno koristi i pravi se po pacijentu, zavisno od kilaže i ostalog.

Dodaje i da je izmena uneta u članu 16a, te da je njime omogućen uvoz terapija za retke bolesti, ne samo za SMA.

- To je budućnost. Imamo najavu za izlazak bar još dve genske terapije u narednih godinu dana, tako da smo otvorili vrata svima kojima će sutra  jedino rešenje biti genska terapija - kaže navodeći da je zolgensma od 2,5 miliona evra najpoznatiji, ne i jedni primer.

Prema njenim rečima, gensku terapiju mogu očekivati i oboleli od bulozne epidermolize, od koje boluju "deca leptiri", oboleli od ahondroplazije, tj. osobe izrazito niskog rasta, kao i pacijenti sa AADC deficijencijom.

"Genska terapija je budućnost"

- Budućnost je u genskim terapijama. Nismo se koncentrisali samo na zolgensmu kada smo razgovarali na temu problematike sa pravilnikom - ponavlja napominjući da su ovim stvoreni uslovi za uvoz napredne terapije: - A kad će biti dostupne u našoj zemlji, to je pitanje.

Objašnjava i šta je u osnovi te neizvesnosti.

- Sve terapije za retke bolesti su skupe. Ali genska je mnogo, mnogo skupa. Kod nas se budžet odobrava na godišnjem nivou za određeni iznos. Bilo koja genska terapija kada bi išla preko budžeta za retke bolesti, pojela bi ceo budžet - kaže uz napomenu da je prošlogodišnja procena NORBS-a da je za lečenje retkih bolest potrebno 12 milijardi bez genskih terapija, a da je budžet bio 3,7 milijardi dinara.

To, dalje objašnjava, znači i da je potreban mnogo veći budžet za lečenje obolelih.

- Ali ono što je naš cilj jeste da se napravi poseban budžet koji bi služio isključivo za genske terapije - kaže uz napomenu da se retke bolesti dijagnostikuju česšće nego ranije (kada još nisu bile otkrivene), te da je veći i broj terapija za njihovo lečenje - Bilo je manje dijagnoza koje su imale terapiju... To je nekako išlo. Sredstava je bilo i sredstva su rasla. Sada je sve više terapija i ta sredstva više, nažalost, nisu dovoljna.

Dodaje da planiranje sredstava otežava neažuriran registar obolelih od retkih bolesti.

- Imate u Srbiji koje nisu pisale nijednog pacijenta svog. Razumem, lekari imaju puno posla, to im je dodatno, to je posebna aplikacija u koju treba da unesu podatke, tu je problem. Ali poražavajuće je da u tom registru nisu ni oni koji se leče iz budžeta - objašnjava.